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渐冻症治疗真的来了?新化合物成功逆转了上运动神经元退化

黄琨

神经

ALS,也就是俗称的“渐冻症”,一直是无法治愈的神经系统绝症。如今,美国西北大学的科学家们第1次发现了可以扭转上运动神经元退化,治疗渐冻症。

研究于2月22日发表在《临床与转化医学》上,标题为“Improving mitochondria and ER stability helps eliminate upper motor neuron degeneration that occurs due to mSOD1 toxicity and TDP‐43 pathology”(改善线粒体和内质网的稳定性有助于消除由mSOD1毒性和TDP-43病理学引起的上运动神经元变性),通讯作者为美国西北大学范伯格医学院神经内科的P. Hande Özdinler。

在早前的研究中,科学家发现实验室开发的化合物NU-9可以减少关键细胞系中蛋白质的错误折叠,而且它能穿过血脑屏障。蛋白质错误折叠和细胞内蛋白质聚集则是ALS上运动神经元病变的重要因素。

在新实验中,服用NU-9的小鼠线粒体(细胞的能量产生者)和内质网(细胞的蛋白质产生者)逐渐恢复健康和完整。实验组小鼠上运动神经元较完整,胞体较大,树突无空洞。经过60天治疗后,神经元退化得到逆转,恢复到与健康神经元相似的水平。

译/前瞻经济学人APP资讯组

参考资料:

【1】https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ctm2.336

【2】https://www.sciencedaily.com/releases/2021/02/210223110414.htm


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