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将CRISPR剪刀变成“开关”,随心打开或关闭特定基因

CHEN

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一支研究团队在《自然·通讯》刊文称,其将遗传工具CRISPR附着在纳米体上,从而将CRISPR从基因编辑剪刀转化为纳米级控制剂,可以像开关一样打开和关闭特定的基因,以启动或停止细胞内某些健康相关蛋白质的流动。

该研究成果可以使研究人员在表观遗传学领域探索新的治疗应用——即研究基因在细胞内的行为。

这种新工具比基因剪刀更复杂,因为普通的CRISPR不能在不破坏DNA的情况下以受控的方式打开和关闭基因。为了在不损害DNA的情况下进行改变,CRISPR需要其他大型复杂蛋白质的帮助,这些蛋白质被称为“效应器”。有了新的组合工具,CRISPR找到了正确的基因,效应器可以翻转开关。

不过,效应器分子通常太大,不容易输送到细胞中用于治疗。为了解决这个问题,该团队转向了被称为纳米体的更小的蛋白质。纳米物体不作为效应器的替身。取而代之的是,它们就像一个个小钩子,用来捕捉已经在细胞内游动的所需效应器。选择合适的纳米体,它将为转换工作捕捉合适的效应器。

目前,该技术正处于概念验证阶段。下一步该团队将整理数百万个潜在的纳米体,并弄清楚如何将它们附着到CRISPR上,以针对特定的表观遗传故障。

编译/前瞻经济学人APP资讯组

论文链接:

http://dx.doi.org/10.1038/s41467-020-20757-1


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