感音神经性听力损失（SNHL）主要是获得性疾病，影响全世界约13亿人。它与老化、噪音、感染和耳毒性药物有关。与遗传因素相比，获得性SNHL在听障人士中占较大比例，但治疗方案有限。CRISPR/Cas9技术可用于靶向基因破坏或修复，在成为获得性非遗传性感音神经性听力损失的新治疗方式方面具有巨大的潜力。尽管CRISPR技术已在遗传性聋基因治疗研究领域取得了一定进展，但尚无用于防治获得性非遗传性SNHL的研究。
日前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院李华伟教授与舒易来研究员团队开发了通过使用CRISPR/Cas9技术破坏内耳中的Htra2基因来预防常见的由氨基糖苷类诱导的耳聋。据悉，这是国际上首个基于CRISPR/Cas9基因编辑用于防治获得性非遗传性感音神经性聋成功的研究。
研究结果表明，腺相关病毒(AAV)介导的CRISPR/SpCas9系统的递送能改善新霉素诱导的细胞凋亡，促进毛细胞存活，并显著改善新霉素处理小鼠的听力功能。AAV-CRISPR/Cas9系统在体内的保护作用在新霉素暴露后可持续8周。
（AAV-CRISPR/SaCas9系统对接触新霉素小鼠的毛细胞存活和听力功能的影响。图片摘自Genome Biology）
为了更高效地利用CRISPR/Cas9技术，团队还探索了AAV-CRISPR/SaCas9系统来预防新霉素诱导的耳聋。SaCas9系统的体内编辑效率平均为1.73%。我们观察到与非注射耳相比，注射耳的听觉脑干反应阈值有显著改善。在新霉素暴露4周后，AAV-CRISPR/SaCas9系统的保护作用仍然明显，在8 kHz时听觉脑干响应阈值的改善可达50 dB。在研究观察期内，未发现明显的脱靶情况，且对野生型小鼠的听力没有影响，说明该治疗体系是安全的。
综上所述，研究结果表明，通过Htra2基因编辑可以安全有效地预防氨基糖苷类药物引起的耳聋，并支持CRISPR/Cas9技术在治疗非遗传性听力损失以及其他非遗传性疾病方面的进一步发展。
论文链接：
https://doi.org/10.1186/s13059-021-02311-4
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