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美国发起人类体细胞基因组编辑计划 加速各种疾病新疗法的临床开发

Emma Chou

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近日,美国国立卫生研究院(NIH)与体细胞基因组编辑(SCGE)联合会发起人类体细胞基因组编辑计划(Somatic Cell Genome Editing,SCGE),目标是加速开发更安全、更有效的方法来编辑患者中与疾病相关的体细胞基因组,甚至是在难以达到的组织中。

据悉,这一计划的重点将落在体细胞编辑领域,着重关注两个方面:一是将编辑对象从细胞核内的DNA扩展到细胞内其他地方的核酸;二是不改变DNA或RNA序列,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

这项工作的核心是一种严格和创新的方法,需要通过在小型和大型动物中进行的第三方测试来验证该技术。新的基因组编辑器、跟踪已编辑的体内细胞的传递技术和方法,以及新开发的动物模型和人类生物系统,将与经过验证的数据集一起,整合到一个SCGE工具包中,该工具包将广泛传播给生物医学研究社区。这个工具包及其应用所产生的知识将可视化,作为一种手段,以加速对各种疾病的新疗法的临床开发。

参考资料:

https://www.nature.com/articles/s41586-021-03191-1


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