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BMJ调查显示:美国FDA加速审批的药物中近半无效,且长期未被取消上市资格

Evelyn Zhang

《英国医学杂志》(the BMJ)的一项调查发现,自从美国食品和药物管理局(FDA)在1992年建立其加速批准药物途径以来,在253种获批药物中,近一半(112种)的药物尚未被确认为临床有效。

BMJ临床的记者Elisabeth Mahase对FDA截至2020年12月31日的数据进行深入分析后惊讶地发现,在过去28年批准的这112种药物中,有五分之一(24种)上市时间超过5年,有些上市时间超过20年——通常价格高昂。

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她解释说,这种加速途径可以让药物在药效得到证实之前就进入市场。但作为批准的一部分,制造商必须进行批准后的研究,即所谓的第四阶段确认试验,以“验证预期的临床效益”。如果这些试验没有显示出任何益处,该药物的上市资格会被取消。

但对FDA数据的进一步分析显示,只有16种通过该途径获得批准的药物被撤回。其中大多数被证明缺乏疗效,但在某些情况下,验证性试验从未完成。

例如,塞来昔布(西乐葆)在1999年被加速批准用于治疗家族性腺瘤性息肉病(一种高风险肠癌的遗传疾病),在市场上销售了12年之后,FDA最终要求辉瑞公司的这款药物自愿退出该适应症,因为药效试验从未完成。

《英国医学杂志》询问了上市5年以上的24种药物的制造商,他们是否进行了第四阶段试验。六种药物已被撤回、批准或推迟。

在剩下的18种药物中,只有三分之一的制造商(6/18)提供了相关试验的信息。其中只有四家公司已经开始招募患者,而两家公司表示,他们仍在与FDA讨论最终的研究设计。

Mahase写道:“尽管这一途径的出发点是好的,可以加速‘治疗严重疾病的药物的可用性’,但专家们担心,它现在正在被利用——这对病人和纳税人是不利的,开出的药物可能没有什么好处,反而可能造成伤害。”

2015年,美国政府问责局(US Government Accountability Office)对FDA的加速途径进行了审查,称其“有关上市后安全问题和研究的数据不完整、过时,(而且)含有不准确的信息。”

2021年4月,临床和经济评论研究所(ICER)报告称,如果公司不进行验证性试验,就没有“可信的威胁”撤销批准,这意味着研究赞助商没有动力去做这些试验。

尽管存在诸多担忧,Mahase指出,所有接受《英国医学杂志》(the BMJ)采访的专家都同意,尽管需要一些改变,但加速的途径仍然有用,可以真正对患者有益。

她表示,一个有效的改革可能是在批准的过程中设计、同意甚至开始验证性试验。

ICER白皮书中提出的其他建议包括加强替代终点的选择,规范加速药物的价格,定期重新审查和更新批准,以确保它继续证明风险-利益权衡是合理的。

译/前瞻经济学人APP资讯组

参考来源:https://scitechdaily.com/investigation-reveals-fda-allows-drugs-without-proven-clinical-benefit-to-languish-for-years-on-accelerated-pathway/


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