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前瞻基因产业全球周报2021年第26期:粤港澳大湾区罕见病基因治疗首届高峰论坛在广州举行

Emma Chou

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粤港澳大湾区罕见病基因治疗首届高峰论坛在广州举行

2021年11月12日,广州产学研协同创新联盟罕见病基因治疗产学研医技术创新联盟成立仪式暨第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛在广州东圃合景福朋喜来登酒店隆重举行。联盟的宗旨是遵守国家法律法规,遵守社会道德风尚,倡导社会对罕见疾病群体的认知与关爱,集中产学研医优势,打通信息孤岛壁垒,整合罕见病临床及科研资源,利用生物信息学、人工智能等大数据技术手段,形成系统性的解决方案,赋能罕见病诊疗产业,提高我国罕见病基因治疗水平。

罗氏诊断新品进博会“中国首秀” 

罗氏诊断携两款即将上市的分子与基因检测创新产品亮相第四届中国国际进口博览会:AVENIO Edge System全自动NGS建库工作站和Digital LightCycler数字PCR系统。这两款创新产品在简便性、准确性、自动化和智能化等方面均具有世界领先优势,将为生命科学研究、临床转化、分子诊断的突破性发展提供强有力支持。AVENIO Edge System的设计旨在优化从人员配备到试剂和耗材的资源,将NGS实验室工作升级成自动化流水线。AVENIO Edge System集文库制备、靶向富集和文库质控于一体,是唯一具有全程远程监控、预分装试剂、模块化个性化流程调整等功能的全自动NGS建库工作站,在提升检测质量、简化运行程序及改善管理效率等方面具有显著优势和价值。1

加快发展核酸反应仪等高端生产装备以及高端膜材料等专用耗材

国家发改委、工信部发布关于推动原料药产业高质量发展实施方案的通知。方案提出,推动重大装备攻关突破。面向原料药生产前沿技术领域,引导骨干企业联合产业链上下游及科研院所部署创新链,加快发展核酸反应仪等高端生产装备以及高端膜材料等专用耗材,突破产业发展瓶颈制约,提高产业链自主配套水平。

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华大智造远程超声机器人亮相进博会

在第四届中国国际进口博览会上,华大智造云影与罗氏、瀚维智能医疗、善诊正式达成癌症“早发现、早诊断、早治疗”三早的生态圈战略联盟。多方携手打造线上线下的整合体系,共同推进癌症防治,增加肿瘤诊疗资源,提高诊疗资源的可及性和均衡性,助力实现“健康中国2030”。在此次合作中,华大智造研发的远程超声机器人为肿瘤远程筛查提供核心利器,为“早筛、早诊、早治”提供优质的工具,从源头上节约社会成本,推动远程超声智慧医疗助力癌症“早诊断”,进而降低癌症死亡率,致力为中国患者带来生存及生活质量的双重改善。

贝瑞基因与因美纳签约 深化在基因测序仪领域合作

贝瑞基因发布消息,11月5日,在第四届中国国际进口博览会上,贝瑞基因与全球基因测序仪巨头因美纳(Illumina)进行签约,双方将进一步深化在基因测序仪领域的合作,共同推动临床级测序平台国产化进程。此次合作主要关于NovaSeq 6000Dx-CN-BG项目,该测序仪也是全球唯一能够同时进行60个人类全基因组测序的平台,并在20多个小时内出结果。

序祯达与因美纳签署持续开展深度合作意向书

上海序祯达生物科技有限公司受邀参与第四届中国国际进口博览会,并与全球基因测序和芯片技术的领导者因美纳(Illumina)签署持续开展深度合作意向书。根据合作协议,序祯达将以国际标准的高水平技术研发能力,依托因美纳全球性能领先的高通量测序技术,应对广大复杂的市场需求,完善国内科研领域的商业化布局,共同推进高通量测序技术在多组学业务的全方位发展。

赛默飞自动化NGS系统重磅上市

近日,赛默飞在美国面向全球正式发布上市Ion TorrentTM GenexusTM纯化系统。Genexus纯化系统的上市,使得高通量测序行业诞生第一个从样本到报告全流程实现自动化的NGS一体化系统——Ion TorrentTM GenexusTM高通量测序系统,真正实现样本进报告出的无缝衔接。该系统将高精密工业制造与高科技生命科学完美结合,拥有极致的一体化集成,极高的自动化程度,极简的手动操作,极快的检测速度,极高的结果准确性,将NGS行业推向更精准、更简单、更智能、更先进的新高度。

武田制药宣布与五家业内知名的基因检测公司共同成立“武田肺癌诊疗联盟”

武田制药宣布与五家业内知名的基因检测公司共同成立“武田肺癌诊疗联盟”,旨在整合在诊断和治疗领域的优势资源,在肺癌生物标志物检测领域展开合作,共同提升患者及医生的精准诊疗理念,帮助患者获得全方位诊疗一体化的解决方案,促进中国肺癌精准诊疗的发展。武田宣布将联合燃石医学,艾德生物,至本医疗,世和基因,华大基因等五家行业主流检测公司签订合作框架协议,共同成立武田肺癌诊疗联盟,普及精准诊疗理念,更好地帮助患者从“精准医学”中获益,助力中国肺癌诊疗技术与国际接轨。

乐普生物CG0070注射液获国家药品监督管理局批准

近日,CDE官网显示,乐普生物/CG Oncology公司CG0070注射液临床试验申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,将在国内开展治疗非肌层浸润性膀胱癌的I期临床研究。CG0070是一款溶瘤病毒抗肿瘤药物,是一种基因修饰的5型腺病毒(Ad5),被修饰后包含癌症选择性启动子E2F-1和免疫细胞刺激因子GM-CSF基因,选择性地在Rb调控缺陷的肿瘤细胞内复制并裂解肿瘤细胞。癌细胞的破裂会释放出肿瘤源性抗原和随病毒一起表达的GM-CSF,从而刺激全身性抗肿瘤免疫反应。

药明生基美国费城扩建基地投入运营

近日,药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基宣布,公司在美国费城Navy Yard基地扩建的全新高端检测实验室已正式投入运营。该实验室面积为13,000平方米,投产后将使公司高端检测产能提升三倍,从而更好地满足全球客户对细胞和基因疗法产品日益增长的需求。此次投入运营的全新实验室是药明生基美国费城Navy Yard基地扩建的一部分,将大幅提升公司现有的分析开发和高端检测能力及规模,进一步增强药明生基细胞和基因疗法一体化CTDMO平台能力。

明德生物“实时荧光PCR分析仪QPT1000”取得三类医疗器械注册证

明德生物晚间公告,近日取得了由国家药品监督管理局颁发的一项三类医疗器械注册证,该医疗器械为实时荧光PCR分析仪QPT1000,基于荧光聚合酶链反应原理,与公司生产配套的核酸检测试剂盒共同使用,在临床上用于核酸样本的定性检测。QPT1000可以搭载公司新冠核酸检测试剂,高效稳定的温控系统将扩增时间缩短20分钟以上,实现快速检测,有效助力疫情防控。

生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司

著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司,并投资5000万美元,以开发创新转运RNA(tRNA)治疗药物,用于治疗由基因突变驱动的罕见和常见疾病。Flagship Pioneering也是著名生物技术公司Moderna的投资人。在成功转化mRNA技术之后,Alltrna公司代表着它对RNA领域的继续投入。

真固生物携手华大智造MGI平台推出基因测序全流程自动化解决方案

第十六届国际基因组学大会于10月29日~31日在山东青岛汉德博阁会议酒店隆重召开。会议期间,真固研发总监王博博士围绕“真固生物首款FDA跨癌种NGS伴随诊断试剂盒&MGI平台应用”作专题报告。真固生物依托美国公司Pillar Biosciences自主研发的专利多重PCR扩增建库技术——SLIMamp™,与华大智造合作研发三款肿瘤基因检测试剂盒:泛癌种59基因热点和CNV检测试剂盒、泛癌种cfDNA31基因热点检测Panel、肺癌RNA融合8基因检测试剂盒。研究团队将这三款试剂盒应用于MGI平台(MGISEQ-2000/MGISEQ-200),数据显示应用性能良好。

合同研究组织GenScript宣布推出用于CRISPR的封闭式双链DNA服务

生命科学研究工具和服务提供商GenScript USA Inc.宣布已推出GenWand™ Double-Stranded DNA (dsDNA) Service,用于制造T细胞工程中的CRISPR基因敲入同源定向修复(HDR)模板。与传统的PCR方法相比,封闭式dsDNA使研究人员能够以更高的效率和更低的毒性进行基因敲入,非常适合于细胞和基因治疗中的大规模筛选和放大。

罗氏诊断与金橡医学签署全面战略合作协议

罗氏诊断产品(上海)有限公司与北京橡鑫生物科技有限公司在第四届中国国际进口博览会上,签署了全面战略合作协议。基于协议,罗氏诊断和金橡医学将发挥双方在肿瘤精准医学领域的技术储备和优势,深化基因测序检测技术开发与应用层面的全面合作,推动肿瘤个体化诊疗,造福中国癌症患者。

医疗技术公司DermTech与远程医疗服务公司DermatologistOnCall宣布达成一项合作协议

医疗技术公司DermTech, Inc.与皮肤病学远程医疗提供商DermatologistOnCall宣布达成一项合作协议,通过DermatologistOnCall的远程医疗平台提供DermTech黑色素瘤测试。通过DermatologistOnCall服务的数百万患者现在将有更多的机会使用DermTech的非侵入性、精确的黑色素瘤基因组学测试。

博腾生物与恺佧生物达成战略合作 mRNA产业链联盟

苏州博腾生物制药有限公司与恺佧生物科技(上海)有限公司达成战略合作,双方在mRNA药物的研发、生产方面建立战略合作伙伴关系,加速创新药物的研发及商业化进程。博腾生物建立了端到端的CDMO服务平台,目前已覆盖基因治疗、细胞治疗、mRNA疗法及细菌疗法等领域。恺佧生物以研发为驱动的创新型的蛋白酶类国际化生物高科技公司,主要创始团队来自于世界一流企业和研究机构拥有多年行业经验的科学家和商业管理人士。

生物技术公司Jasper Therapeutics宣布与AVROBIO达成非独家研究合作

专注于造血干细胞疗法的生物技术公司Jasper Therapeutics, Inc.宣布与AVROBIO, Inc.达成非独家研究合作,以评估JSP191作为靶向调理剂的使用,用于正在接受AVROBIO研究性体外慢病毒基因疗法的法布里病和1型高雪氏病患者。两家公司都将保留对其各自技术的商业权利。

拜耳医药与The Life Raft Group宣布开展合作

拜耳医药公司与The Life Raft Group宣布扩大研究合作,以扩大胃肠道间质瘤(GIST)患者获得全面基因组测试的机会。这项合作旨在推进肿瘤学的精准医疗,并利用综合基因组测试来确定美国(U.S.)可能受益于个性化护理的患者。The Life Raft Group专注于教育患者,提供资源,并为社区发起倡议,以获得更好的患者结果。

博雅辑因将在ASH 2021上公布造血干细胞(HSC)新表面标志物和迁移的最新研究

博雅辑因将以海报形式报告其关于造血干细胞的两项研究:可以支持长期造血干细胞重建的新表面标志物,和微管聚合抑制对造血干细胞归巢和植入的促进功能。博雅辑因报告的第一项研究显示,CD66e是一个有效的功能性造血干细胞生物标志物,可用于支持长期造血干细胞高效鉴别和重建。另一项研究则证明了短期的微管聚合抑制能够促进造血干细胞的归巢和植入。这两项研究成果有望被应用于造血干细胞基因疗法的开发和造血干细胞移植的临床应用。

基因疗法公司Adverum Biotechnologies暂停AAV基因治疗药物ADVM-022的II期临床试验

2021年7月,美国基因疗法公司Adverum Biotechnologies Inc.暂停了其AAV基因治疗药物ADVM-022用于治疗糖尿病性视网膜病变黄斑水肿(DME)的II期临床试验,原因是一例受试者在接受单次高剂量治疗30周后,出现了眼压过低、炎症以及失明等严重不良反应,引发了业界对该药物安全性的担忧。ADVM-022是一种使用Adverum专有载体衣壳AAV2.7m8的基因疗法。该疗法通过眼部单次玻璃体内(IVT)注射进行,旨在使视网膜内细胞持续产生长久的治疗和预防的效力,减轻频繁注射抗VEGF抗体药物的负担,最终改善患者视力。

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Science发表人类疾病-蛋白质-基因组图谱

近日,由剑桥大学临床医学院的科学家领导的国际研究团队在顶级期刊Science发表了题为“Mapping the proteo-genomic convergence of human diseases”的研究成果。研究团队通过对基因组中共同起源蛋白质的分析,鉴定了10674个关联蛋白质变体,发现了其与数百种不同人类疾病之间的联系,并开发了一个模型,以系统地确定蛋白质和通路特异性pQTLs。同时,通过共定位筛选,研究团队绘制了涵盖1859个基因-蛋白-表型三联体的人类疾病蛋白质基因组图谱,提供了对跨疾病病因的新见解。

Cell子刊:发表关于高功能自闭症基因致病机理的研究成果

《Cell Reports》期刊在线发表了题为《SENP1在压后皮层调控自闭症核心症状》的研究论文。仇子龙研究团队在一项针对超过700个自闭症核心家系的全外显子组二代测序项目中,发现一个发育商较高、不具有智力发育迟滞的自闭症患儿。该患儿仅在Sentrin特异性肽酶1(SENP1)基因上携带一个杂合新发突变(de novo mutation),该突变导致患儿SENP1基因半倍剂量不足。SENP1的基因突变引发自闭症的分子机制尚未被研究报道。该研究首次报道了SENP1作为全新自闭症风险基因在RSA脑区调控自闭症核心症状的分子机制,为深入理解哺乳动物社交行为的遗传基础提供了重要证据,为进一步干预和改善自闭症核心症状提供了全新思路。

中国热科院牵头发布椰子高质量基因组

近日,中国热科院椰子研究所作为第一完成单位,联合海南大学、广西大学、华北理工大学科研团队,在国际学术期刊 Genome Biology(影响因子:13.58;中科院一区)上发表题为“High-quality reference genome sequences of two coconut cultivars provide insights into evolution of monocot chromosomes and differentiation of fiber content and plant height”的研究论文。该研究绘制了两个参考级别椰子基因组,结合变异组学、转录组学、代谢组学以及细胞学等,揭示了单子叶植物染色体的进化过程和椰子染色的形成历程;分析了高矮两种椰子耐盐性、株高、纤维和脂质含量等关键性状差异的遗传基础,同时发现在椰子进化过程中,约在400万年前自然发生的“绿色革命”。构建了高、矮种椰子基因组精细图谱,其中高种椰子基因组大小为2.39 Gb,矮种椰子基因组大小为2.40 Gb。

当“最强抑癌基因”遇上“超级耐药基因”

近日,来自德国科隆大学医院的Reinhard Buettne团队在Journal of Thoracic Oncology期刊发表重要研究成果。研究发现,TP53和KEAP1突变对于NSCLC患者的预后具有很好的预测价值。例如KEAP1突变伴TP53截短突变,与进展期NSCLC患者的总生存期(OS)延长约45%有关。研究发现,TP53截短突变和KEAP1突变是局限期NSCLC患者OS的独立危险因素。在进展期NSCLC中,TP53错义突变与KEAP1突变可作为阴性预后因子。研究人员建议,基于TP53和KEAP1突变状态的分子分型,应当用于局限期和进展期NSCLC患者,以优化临床决策。

《Nature》:剖析与sotorasib耐药有关的基因变异

纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)团队与研发sotorasib的安进(Amgen)公司团队,在《自然》上发表一项最新研究,剖析了与sotorasib耐药有关的基因变异,为后续临床用药和治疗策略提供重要了的参考信息。PDX模型上的临床前研究显示,这些基因变异并不会影响sotorasib与KRAS,G12C这个治疗靶标的结合,但它们能够“绕道”激活下游通路,从而部分抵消sotorasib抑制癌细胞增殖的疗效,最终导致治疗耐药。

剔除ABI3基因或会增加个体患阿尔兹海默病的风险

近日,一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Deletion of Abi3 gene locus exacerbates neuropathological features of Alzheimer's disease in a mouse model of Aβamyloidosis”的研究报告中,来自印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了大脑中名为小胶质细胞的免疫细胞如何与最近在阿尔兹海默病患者体内发现的基因突变相关联的,文章中,研究者发现,剔除名为ABI3的基因或能明显增加大脑中β淀粉样斑块的积累,并减少斑块周围小胶质细胞的水平。本文研究提供了首次功能性证据表明,ABI3基因功能的缺失或会通过影响β淀粉样蛋白的积累和神经炎症的发生从而就会增加个体患阿尔兹海默病的风险。

研究揭示基因组“无用”序列稳定染色质三维结构及细胞稳态机制

加州大学圣地亚哥分校(UCSD)王巍课题组与北京大学魏文胜教授课题组在Science Advances上联合发表了题为“Noncoding loci without epigenomic signals canbe essential for maintaining global chromatinorganization and cell viability”的研究论文,该研究基于分析得到的能够形成大量三维互作的非编码区域hub,通过CRISPR/Cas9系统对非编码hub位点进行靶向片段删除进而进行高通量功能性筛选,发现了一些不包含任何表观遗传标记的位点能够显着影响细胞生长和存活,并对于稳定全局染色质结构至关重要。

科学家利用健康人类开发出了新型的人类诱导多能干细胞文库

近日,一篇发表在国际杂志Stem Cell Reports上题为“A library of induced pluripotent stem cells from clinically well-characterized,diverse healthy human individuals”的研究报告中,来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究创建了一个来自临床健康人类且特征良好的人类诱导多能干细胞(hipsC)文库,其能作为一种宝贵的资源库来帮助研究人员进行后期诸如人类机体发育等多方面的研究。hiPSCs的广泛特征能与其亲本成纤维细胞的核型和短串联重复身份相匹配,所产生的hiPSCs能表现出多能干细胞的转录特征,通过对每名个体机体中的一个hipsC克隆进行全基因组测序,或许就能被用来进行基因组祖先的确定和孟德尔疾病基因和风险的分析。该文库或能支持严格的疾病建模来准确评估患者对药物的反应,以及未来科学家们进行就基因型-表型关联性研究。

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贝瑞基因发布2021年度业绩预告

贝瑞基因发布了2021年度业绩预告,预计2021年全年业绩首亏6000万至9000万元,相比于去年的盈利2.11亿元,净利润同比下降128%至143%;预计营收约14亿元至16亿元,同比-9.11%至3.87%;每股收益约-0.25元至-0.17元。

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中健云康完成数千万元A+轮融资

近日,广州中健云康网络科技有限公司宣布完成A+轮数千万元融资,本轮融资由松禾资本独家投资。公司此前曾先后获得华大基因与经纬创投的数千万元股权投资。中健云康团队将与医疗健康产业上市公司以及一线创投机构共同致力于打造国内领先的医疗冷链全生命周期服务平台。

生物技术公司Arbor Biotechnologies完成2.15亿美元B轮融资

生物技术公司Arbor Biotechnologies宣布完成2.15亿美元的B轮融资。Arbor计划利用这笔资金将其针对肝脏和中枢神经系统(CNS)疾病的先导项目推进到临床。同时继续开发其新型发现引擎,以开发下一代基因编辑技术。新闻稿指出,Arbor开发了“业内最广泛的专有基因组编辑工具箱”。公司的初始重点将是肝脏疾病和中枢神经系统的治疗,并且将在最常用的Cas9酶外,尝试使用创新的、更多用途的酶来完成基因编辑工作。

基因治疗公司Gyroscope Therapeutics宣布获得赛诺菲6000万美元投资

专注于眼部疾病的临床阶段基因治疗公司Gyroscope Therapeutics宣布赛诺菲承诺向公司投资6000万美元,赛诺菲最初将向Gyroscope投资4000万美元,剩余的2000万美元将在未来的合格投资回合中进行投资,但要满足某些成交条件。根据协议条款,赛诺菲公司的一名研发主管将加入Gyroscope公司的临床咨询委员会,就GT005用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)的相关事宜提供建议。此外,Gyroscope公司已授予赛诺菲公司在某些特定地区对GT005未来潜在交易的独家优先权。

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全球基因治疗市场将保持较快增速

2017年美国FDA批准第一款基因疗法产品以来,全球基因疗法的批准步伐迅速加快,目前,全球已经有超过20款基因疗法上市。

根据Evaluate Pharma数据显示,全球细胞及基因治疗的市场规模将从2017年的13亿美元增长至2024年的437亿美元,年复合增长率达到65%。

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2021-2026年中国基因治疗行业市场前瞻与投资战略规划报告

2020-2025年中国基因测序行业市场前瞻与投资战略规划报告

2020-2025年中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告

2020-2025年中国基因检测行业战略规划和企业战略咨询报告

2021-2026全球及中国新冠肺炎检测试剂盒行业市场调研及投资前景分析报告

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