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基因编辑新工具:可将大量的DNA序列插入细胞中所需的位置

Sue Xiao

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在CRISPR基因编辑系统的基础上,麻省理工学院的研究人员设计了一种新的工具,可以以一种更安全、更有效的方式,剪掉有缺陷的基因,并用新基因替换它们。麻省理工学院(MIT)的Gootenberg和Abudayyeh是这项新研究的资深作者,他们的研究结果已经发表在了《自然生物技术》(Nature Biotechnology)上。

研究人员表明,使用这个系统,他们可以将多达36000个DNA碱基对的基因传递到几种类型的人类细胞,以及老鼠的肝细胞。这种被称为PASTE的新技术有望用于治疗由大量突变的缺陷基因引起的疾病,如囊性纤维化(cystic fibrosis)。麻省理工学院麦戈文大脑研究所(MIT's McGovern Institute for Brain Research)的研究员奥马尔·阿布达耶(Omar Abudayyeh)说:“这是一种新的基因方法,可以潜在地针对这些很难治疗的疾病。我们希望朝着基因疗法最初的方向努力,那就是替换基因,而不仅仅是纠正个体突变。”这种新工具结合了对CRISPR-Cas9(一组最初来源于细菌防御系统的分子)和整合酶的精确靶向,病毒利用这种酶将自己的遗传物质插入细菌基因组。“就像CRISPR一样,这些整合酶来自于细菌和感染它们的病毒之间持续的战斗,”研究员乔纳森·古滕伯格(Jonathan Gootenberg)说,“这说明了我们如何从这些自然系统中不断发现大量既有趣又有用的新工具。”

研究人员现在正在进一步探索使用这种工具替代有缺陷的囊性纤维化基因的可能性。这项技术也可以用于治疗由缺陷基因引起的血液病,如血友病(hemophilia)和G6PD缺乏症(G6PD deficiency),或亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)(一种由缺陷基因有太多基因重复引起的神经系统疾病)。研究人员还将他们的基因结构放到了网上,供其他科学家使用。

该研究论文题为"Drag-and-drop genome insertion of large sequences without double-strand DNA cleavage using CRISPR-directed integrases",已发表在Nature Biotechnology期刊上,主要作者为Gootenberg和Abudayyeh。

前瞻经济学人APP资讯组

参考资料:DOI: 10.1038/s41587-022-01527-4.

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