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重磅消息!科学家成功利用CRISPR基因编辑技术清除了艾滋病毒【附基因编辑技术赛道观察图谱】

趋势速递

瞻观前沿

2024年3月19日,荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员在一次医学会议上介绍称,他们成功利用CRISPR基因编辑技术从受感染的细胞中清除了艾滋病毒(HIV)。

CRISPR技术已经成为一种高效、精确、程序化修改细胞基因的工具。原本是细菌用来抵御病毒入侵的一种机制,科学家们将其用于编辑基因。这项技术的发明者埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和珍妮弗·道德纳因此获得了2020年诺贝尔化学奖。

HIV治疗一直面临着巨大的挑战,因为这种病毒可以将自身基因组整合到宿主DNA中。尽管目前有多种有效的抗病毒药物用于治疗HIV感染,但它们只能抑制HIV在人体内的复制,而无法将其清除。因此,患者需要终身接受抗病毒治疗,一旦治疗停止,HIV可能会再次发作。

荷兰研究人员表示,他们的CRISPR-Cas系统就像一把“分子剪刀”,在向导RNA的指导下,可以在指定位置切割DNA。他们正在寻找一种方法,能够在不同的细胞环境中灭活不同的HIV毒株。在这项研究中,他们使用了两种gRNA来对抗所有已知的HIV毒株,并成功治愈了HIV感染者的T细胞。

此外,荷兰研究人员还评估了来自不同细菌的各种CRISPR-Cas系统,并展示了saCas9和cjCas两个系统的应用结果。saCas9表现出出色的抗病毒性能,成功地用单个gRNA完全灭活HIV,并用两个gRNA切除HIV的DNA。他们的研究结果表明,他们的CRISPR系统可以在培养皿中的免疫细胞上灭活所有HIV病毒,将其从免疫细胞中清除。

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(图片来源:摄图网)

技术价值观察

根据《基因编辑治疗原发性免疫缺陷病》(刘珊,2021),基因编辑是一种通过删除、插入或替换基因组的某个片段或特定碱基使基因组发生特定变化的分子技术,目前广泛用于生物学研究中。

从产业链整体环节来看,不同于其他行业,基因编辑行业上游通常不是企业,而是科研机构、高等院校等研究团队,这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司,同时,生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类,一类是基因编辑产品供应商,一类是基因编辑技术服务商,产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商,技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常,生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术,相应的,下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

荷兰研究人员用基因编辑疗法在实验室环境下“消灭”艾滋病毒,该技术处于基因编辑产业链上游环节。

图表2:基因编辑行业产业链

宏观市场观察

基因编辑行业国家支持力度提升

基因编辑行业中,国家自然科学基金是最多的一项科研资助项目,该基金对于基因编辑科研项目的支持力度可以反映出国家整体对于基因编辑行业的支持力度。从国家自然科学基金对于基因编辑项目的资助数量来看,2018年至2022年,取得国家自然科学基金支持的基因编辑项目数量持续增长,但增速有所放缓。2022年,取得国家自然科学基金支持的基因编辑项目数量为68项,同比增长28%。

图表2:2018-2022年中国基因编辑行业国家自然科学基金资助项目(单位:项)

三种基因编辑技术的比较:CRISPR/Cas的优势明显

作为革命性的基因编辑技术,CRISPR/Cas的优势非常明显,相较于ZFNs和TALENs,CRISPR/Cas的设计难度和构建难度都要小的多,成本更低,开发周期更短,靶向修饰效率更高,此外CRISPR/Cas还具有可以多靶点编辑和可以编辑RNA的优势,这是前两种技术所不具备的。

图表4:三种基因编辑技术比较

CRISPR/Cas9技术应用分析

总体来看,CRISPR相关药物研发成果较多,且已有三项药品出现在了评审阶段,两项药品处于临床试验阶段。CRISPR技术优点在于,构建简单,成本低,效率高,应用较为广泛,而缺点在于,缺乏特异性,一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

图表4:CRISPR/Cas9技术对应药物应用情况

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示,目前基因编辑关键技术强相关的城市集群主要集中在华北、华中和粤港澳大湾区,尤其是河南省成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于基因编辑研发,成为潜在的基因编辑技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为基因编辑技术的先导区域。重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县、广东省深圳市南山区等地的相关企业,以及这些地方对基因编辑产业发展的投资环境和潜力市场。

中国基因编辑技术赛道热力图

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