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美国科学家成功逆转HIV!一针TIP可降低99.99%的HIV病毒载量,药效稳定维持超过30周【附基因编辑技术赛道观察图谱】

瞻研究

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图源:摄图网

瞻观前沿

8月20日,美国加州大学旧金山分校的科研团队在实验室环境中取得了突破性进展。研究人员通过精密的基因编辑技术,成功改造了艾滋病病毒,剔除了其致病基因片段,创造出一种名为“治疗干扰粒子”(TIP)的工程化病毒变体。这种创新性的TIP不仅失去了引发疾病的能力,反而成为了一种强有力的治疗工具。

据报道,研究团队在猕猴模型中验证了TIP的潜力。实验结果显示,当TIP被注入猕猴体内后,它能够迅速增殖,并有效地与猕猴体内的自然艾滋病病毒(HIV)展开竞争,显著抑制了HIV的复制。

在参与实验的6只猕猴中,有5只的HIV病毒载量实现了至少99.99%的惊人降幅,且这一效果稳定维持了超过30周的时间,展现了TIP作为治疗手段的持久效力。

基于此,科学家们进一步构建了数学模型,预测单次注射TIP可能足以将人体内的HIV病毒水平永久降低至无法传播的安全阈值之下。

技术价值观察

这一发现预示着艾滋病治疗领域即将迎来重大的变革,但科学家们也清醒地认识到,即将启动的人体临床试验是验证TIP疗效与安全性的关键一步。

如果TIP在人体试验中同样展现出卓越的治疗效果,它将为艾滋病患者带来前所未有的简单、长效治疗方案,同时也将深刻影响医学研究的发展方向,推动公共卫生政策的调整,并促进医疗产业结构的优化升级。

对于广大艾滋病患者而言,这一潜在的新疗法不仅是科学上的胜利,更是他们重获健康希望、提升生活质量的曙光。

该研究成果位于产业链上游环节。从产业链整体环节来看,不同于其他行业,基因编辑行业上游通常不是企业,而是科研机构、高等院校等研究团队,这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司,同时,生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类,一类是基因编辑产品供应商,一类是基因编辑技术服务商,产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商,技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常,生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术,相应的,下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

图表1:基因编辑产业链

宏观市场观察

全球基因编辑市场概况

从全球市场规模来看,近年来,全球基因编辑市场规模快速增长,根据Allied Market Research以及Global Market Research统计,2021年至2022年,全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元,2022年同比增速为12.49%。总体来看,行业增速较快,市场规模仍有较大的增长空间。

图表9:2021-2022年全球基因编辑行业市场规模(单位:亿美元,%)

从公司布局来看,CRISPR技术更受欢迎,在全球领先的基因编辑公司中,绝大部分均采用CRISPR技术,且可以看出,成立时间越靠近现在,采用CRISPR技术的公司越多。少数坚持走ZFN或TALEN等技术路线的公司多是出于难以放弃技术垄断优势以及对于不同技术的看法与主流市场不尽相同,例如,Cellectis公司的Sourdive认为,当进行大量基因剪切或修饰时,CRISPR会导致非目标点的切除,产生脱靶的现象。因此,在大规模基因编辑应用中,CRISPR的效率低于TALEN。TALEN的高精确度在工业生产中更具有优势。如果在生产中使用CRISPR技术,则需要检查每个细胞以确证是否脱靶。这是一项极其复杂繁琐的工作。因此目前CRISPR更适用于前期筛选,而非工业生产。

图表10:全球领先基因编辑公司成立时间及技术布局

基因编辑行业投融资集中在上海、北京和江苏

从基因编辑投融资项目的分布区域来看,截至2023年,发生在上海的项目数量最多,达到了41件,其次为北京,为38件。这两大地区的投融资事件数量遥遥领先于其他地区,排名第三的江苏省投融资事件数量仅为20件,其余省份未超过10件。结合当地的资源特色,可以看出,基因编辑行业的发展对于科研资源、经济资源的要求较高。

图表5:2000-2023年中国基因编辑行业投融资区域分析(单位:件)

中国基因编辑行业竞争者专利申请情况

从专利申请情况来看,我国基因编辑行业竞争者当中,邦耀生物专利申请量最多,截至2023年9月,达到了144项,其次为百奥赛图,专利申请数量为134项。博雅辑因专利申请数量达到68项,诺唯赞59项,姚康生物54项。

图表2:2023年中国基因编辑行业竞争者专利申请TOP10

中国基因编辑行业代表性企业最新投资动向

我国基因编辑行业代表性企业的投资动向主要集中在收购生物科技公司以及部署下游业务子公司等,部分公司,如南模生物,投资方向为行业相关私募基金。

图表7:截至2023年基因编辑行业代表性企业最新投资动向

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示,目前基因编辑关键技术强相关的城市集群主要集中在华中和粤港澳大湾区,尤其是河南省成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于基因编辑研发,成为潜在的基因编辑技术发展中心。重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县、广东省深圳市南山区等地的相关企业,以及这些地方对基因编辑产业发展的投资环境和潜力市场。

中国基因编辑技术赛道热力图

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